רפואה

הצהרת מדיניות ארגון תסמונת פראדר-ווילי האמריקני בנוגע לטיפול בהורמון גדילה

תרגום: עורית בוגר

טיפול בהורמון גדילה בבעלי תסמונת פראדר-ווילי

הצהרת מדיניות אגודת תסמונת פראדר-וויל בארה"ב (2009)

 

מאז שהותר השימוש המסחרי בהורמון גדילה סינטטי בשנת 1985, נחקר השימוש בו בטיפול במגוון של מצבים רפואיים ותסמונות גנטיות. בהסתמך על הידע הרפואי הקיים, העלתה המועצה המדעית של אגודת תסמונת פראדר-ווילי (ת.פ.ו)בארצות הברית על הכתב ואישרה את הצהרת המדיניות הזו כהכוונה לנותני שירותים רפואיים בכל מה שקשור לטיפול בהורמון גדילה אצל בעלי ת.פ.ו. כיום 60% מבעלי ת.פ.ו בארצות הברית מטופלים בהורמון גדילה.

השיקולים המקובלים כיום למתן טיפול בהורמון גדילה בבעלי ת.פ.ו מחולקים לקטגוריות הבאות:

  1. טיפול בהורמון גדילה בתינוקות ובילדים בעלי ת.פ.ו על מנת לשפר את היחס מסת-שריר/ מסת-שומן בגוף וכן לשפר את עקומת הגדילה שלהם.
  2. טיפול בהורמון גדילה אצל מבוגרים עם ת.פ.ו במטרה לשפר את היחס מסת-שריר/ מסת-שומן בגוף ואת צפיפות העצם.

מספר מחקרים בני זמננו מראים שאצל ילדים עם ת.פ.ו קיימת שכיחות גבוהה במחסור בהורמון גדילה, וטיפול זה יעיל בשיפור הצמיחה שלהם. חשוב להדגיש שהטיפול בהורמון גדילה לא בא להחליף תזונה נכונה ופעילות גופנית.

מנהל המזון והתרופות האמריקני – FDA אישר שימוש בטיפול בהורמון גדילה בבעלי תסמונת פראדר ווילי. כיום ישנה הסכמה גורפת שמחסור בהורמון גדילה הוא חלק מהתסמונת, ושמבחני מעבדה (גרייה של הפרשת ההורמון) אינם מתאימים לילדים עם ת.פ.ו מהסיבות הבאות:

1)      התוצאות עלולות להראות הטיה כלפי מטה בשל השמנת יתר של ילדים אלה.

2)     מבחני הורמון גדילה שונים מראים תוצאות סותרות באופן משמעותי

3)     יש עדיין חילוקי דעות ביחס להגדרת ערכי הורמון הגדילה כתקין/בלתי תקין לאחר מבחני גירוי

           4) אין עדין פרוטוקול אידיאלי.

 

 טיפול בהורמון גדילה בתינוקות ובילדים:

מחקרים רבים הוכיחו ותיעדו את התועלת שבמתן הורמון גדילה לבעלי ת.פ.ו כולל שיפור במסת השריר (מסה "רזה") בגוף, הפחתה במסת השומן, עלייה בצפיפות העצם ונורמליזציה של הקומה הסופית/הגובה הסופי בבגרות. יתרה מזאת, טיפול בהורמון גדילה בתינוקות וילדים עם התסמונת הראה שיפור בכוח, בסיבולת ובהתפתחות המוטורית. טיפול בהורמון גדילה השפיע לטובה גם על מאזן החנקן ועלייה ביכולת האנרגתית. זאת ועוד, במצב של דיאטה דלת קלוריות הטיפול בהורמון גדילה משמר את מסת השריר בעוד שמסת השומן מצטמצמת. ישנן עדויות לכך שטיפול בהורמון גדילה המתחיל מתחת לגיל שנתיים, מועיל במיוחד בגלל ההשפעה החיובית שלו על ההתפתחות המוטורית והשכלית.

לפני שמחליטים על מתן הטיפול צריך לדון בצורה מעמיקה ויסודית עם הורי הילד (או האפוטרופוסים) בכל היתרונות והסיכונים של הטיפול. במקביל יש להדגיש שהטיפול בהורמון גדילה הוא רק כלי אחד מתוך קבוצה שלמה של אמצעי טיפול שיש לנקוט במשולב, כמו תזונה מתאימה, הגבלת צריכת הקלוריות ופעילות גופנית. בשום פנים אין לראות בו תחליף למשטר חיים קפדני.

רצוי שהטיפול יתחיל בהתוויה של מינון רגיל (בערך 0.3- 0.18 מ"ג בשבוע על כל ק"ג מחולק למנות יומיות ) תוך כדי מעקב רפואי צמוד בכל 3 עד 4 חודשים. בדרך כלל המינון בטיפול בהורמון גדילה מותאם למשקל הגוף, אולם קיימות עדויות שבדיקות של יחס מסת שריר / שומן בגוף נותנות אינדיקציה טובה יותר לרמת ההורמון הנדרשת. לכן ממליצה המועצה המדעית לבסס את כמות ההורמון הניתנת על השינויים בצמיחה יותר מאשר על משקל הגוף, ובכל מקרה יש לבצע מינון אישי לכל מקרה ומקרה ולא לקבוע קריטריונים כלליים.

הביקורת התקופתית צריכה לכלול את מצב התזונה, את הגובה, את המשקל ואת היקף הראש. יש לחשב קצב הצמיחה, גיל העצמות, מצב גופני כללי וכן מדידות של IGF גלוקוזה רמת סוכר, אינסולין ורמת הורמון בלוטת התריס. אם מתאפשר יש לבצע הערכה של יחס מסת שריר / שומן בגוף.

ילדים עם ת.פ.ו נמצאים בסיכון גבוה לעיוות של עמוד השדרה כולל סקוליוזיס (כאשר חוליות עמוד השדרה סוטות לצד ביחס לקו האמצע) וקיפוזיס, (לקות יציבה המתבטאת  בגבנון). אין הוכחה לכך שהטיפול בהורמון גדילה לכשעצמו גורם את הליקויים האלה, אך יחד עם זאת ליקויים אלה עלולים להחמיר כתוצאה מצמיחה מואצת. רצוי, לכן, שכל הילדים בעלי התסמונת, כאלה המטופלים בהורמון גדילה וכאלה שאינם מטופלים בו, יעברו בדיקות לאבחון מצב עמוד השדרה שלהם לפחות אחת לשנה. אם הממצא בבדיקה במרפאה מצביע על בעיה כל שהיא, יש לבצע צילומי רנטגן מתאימים. במצבים של עקמת משמעותית יש להתייעץ עם מנתח גב מומחה, עם אנדוקרינולוג מומחה בתסמונת ועם הורי (אפוטרופוסים) הילד לגבי המשך מתן ההורמון.

ילדים עם ת.פ.ו מועדים לפתח השמנת יתר והסיבוכים הנלווים אליה כגון אי סבילות לסוכר וסוכרת מסוג 2, לכן חשוב שילדים הנמצאים בטיפול בהורמון גדילה יהיו במעקב מדוקדק כדי לאתר סימנים הקשורים לרמת הסוכר במיוחד אם הם שמנים. (למשל 200% מהמשקל הרצוי) ואם יש במשפחתם היסטוריה של סוכרת. המעקב כולל בדיקה שגרתית של רמת הסוכר בצום, רמת הסוכר בשתן ועוד. במידה שמופיעה אי-סבילות לגלוקוזה או סוכרת יש להפסיק את הטיפול. אם מחדשים את הטיפול בהורמון גדילה יש להפחית את המינון. אם אי-סבילות לסוכר מופיעה במרוצת הטיפול בהורמון הגדילה ניתן לטפל בה על ידי תרופות מתאימות דרך הפה. (כמו למשל מטפורמין.)

אצל ילדים בעלי תסמונת פראדר-ווילי ישנה שכיחות גבוה של בעיות נשימה הקשורות להשמנת יתר, היפוטוניה ולליקויים במנגנון הנשימה המרכזי. לאור זאת לפני שמתחילים טיפול בהורמון גדילה, יש לעשות בירור יסודי ובדיקה של בעיות נשימה. ילדים שסבלו מדום-נשימה בשינה לפני תחילת הטיפול או אחרי מתן הורמון גדילה, צריכים לעבור הערכת מצב על ידי רופאי ריאות, אף אוזן וגרון וגסטרואנטרולוג כדי לקבוע:

  1. אם דום-הנשימה בשינה קל או שמקורו בליקוי מרכזי אין מניעה לטפל בהורמון גדילה.
  2. אם דום הנשימה בשינה בעל אופי חמור או שהוא נובע מחסימה במערכת הנשימה, יש לטפל בגורמים הללו בטרם מתחילים בטיפול.
  1. ישנם מצבים רפואיים הגורמים להפרעות שינה כגון השמנה קיצונית, דלקת בכלי הנשימה, הימצאות אדנואידים או פוליפים מוגדלים או הפרעות במערכת העיכול המתבטאות ברִפלַוקס ׁ(הפרעה שבה נוזל חומצי מהקיבה עולה במעלה הושט) לכן יש הממליצים על בדיקת שינה מקיפה במעבדת שינה 6 עד 12 שבועות לפני תחילת הטיפול ואחרי תקופה מקבילה מתחילתו, כדי לברר אם חלה החמרה כל שהיא בממצאים המעבדתיים.

טיפול בהורמון גדילה אצל בעלי ת.פ.ו. שכבר הגיעו לגובהם הסופי

מחקרים אחרונים הראו שבוגרים ומבוגרים בעלי התסמונת עשויים ליהנות מיתרונותיו של הורמון הגדילה ולהראות שיפור ביחס שריר / שומן, בצפיפות העצם ובסיבולת. מינון הטיפול מתחיל בדרך כלל ב- 0.2 מ"ג ליום ויעלה בהדרגה עד להשגת רמת IGF מתאימה לגיל המטופל ולמינו. אין תיעוד מסודר של שכיחות מחסור בהורמון גדילה במבוגרים בעלי ת.פ.ו משום שאותן בעיות הכרוכות בקביעה זו אצל ילדים, מתקיימות גם כאן. ובכל זאת חברות הביטוח הרפואי בארה"ב דורשות עדיין הוכחה מעבדתית לגבי מחסור מפורש בהורמון גדילה על מנת לממן טיפול זה.

 

חוות הדעת הזו מסתמכת על מחקרים רבים המפורטים במקור האנגלי.

תרגום : עורית בוגר

ייעוץ מדעי : פרופ' ורדה גרוס-צור

עריכת לשון: נאווה בדיחי

מסמכים מקושרים
צור קשר
שם: דוא''ל: תוכן הפנייה: צרף אותי לרשימת תפוצה:
 03-5409882